وافقت هيئة الغذاء والدواء الأميركية اليوم الجمعة، على دواء جديد لعلاج الأطفال والبالغين من النوع الأكثر شيوعًا من مرض ضمور العضلات.
وأوضحت الهيئة في بيان أن الدواء الجديد عبارة عن أقراص وشراب عن طريق الفم، لعلاج المرضى من سن 5 أعوام، بالإضافة إلي كبار السن. وأضافت أن الدواء الجديد يعالج النوع الأكثر شيوعًا من ضمور العضلات (DMD)، وهو مرض وراثي ناتج عن طفرة في الجين المسؤول عن إنتاج بروتين يسمى “الديستروفين” الذي يساعد في الحفاظ على سلامة الخلايا العضلية.

وكشف الباحثون، أن هذا الخلل الوراثي يؤدي لإنتاج بروتين غير وظيفي وغير فعّال، وبالتالي يؤدي إلي خسارة تدريجية للعضلات والقوة العضلية عند المصابين بهذا المرض.

وأظهرت تجارب الهيئة فاعلية الدواء الجديد، بعد دراسة سريرية أجريت على 196 من المرضى الذكور الذين تراوحت أعمارهم بين 5 و15 عامًا. وبعد 12 أسبوعًا من تناول الدواء، ظهر على المرضى تحسن في التقييم السريري لقوة العضلات مقارنة مع المرضى الذين تناولوا علاجًا وهميًا، واستمر المرضى في التحسّن حتى نهاية الدراسة في الأسبوع 52 من بدء تلقي العلاج.

كما أجرت الهيئة تجارب أخرى على 29 مريضًا من الذكور استمرت 104 أسابيع، وأظهرت أن العقار الجديد ساعد على تحسين القوة العضلية للمرضى، بالمقارنة مع من تلقوا دواءً وهميًا.

وتمثلت الآثار الجانبية الأكثر شيوعا للعلاج، بحسب الهيئة، في انتفاخ الوجه وزيادة الوزن، وزيادة الشهية، وعدوى الجهاز التنفسي العلوي، والسعال.

ووفقا للهيئة، فإن المرض يصيب طفلا من بين 3600 من الأطفال الذكور في جميع أنحاء العالم، ونادرًا ما يصيب الفتيات.

[sociallocker] صدى الشام
[/sociallocker]